自然史研究，正在成为罕见病领域最为重要的研究方向。罕见病自然史研究具有“基础性”和“工具性”两大特征，“基础性”体现在认识罕见病的疾病自然进程、理解基因表型相关性、发现有效生物标记物等科学作用；而“工具性”体现在通过使用自然史研究中发现的临床终点或替代终点用于设计临床试验，甚至作为历史对照以衡量干预的效果。
为了解自然病史研究的开展路径与监管要求，促进利益相关方高效协作，研究探讨资助罕见病药物开发的政策建议，中国健康传媒集团健康中国研究院发起了“罕见病自然病史研究与应用”课题。北京病痛挑战公益基金会携手健康中国研究院，发起患者组织对于罕见病疾病自然史研究的认知调研，目标是理解患者组织对于自然史研究的认知现状、洞察促进自然史研究的各种因素，为进一步推进中国罕见病患者组织在研究领域的贡献奠定基础。
目录一览
1. 报告背景
1.1 自然史研究纵览
1.1.1 自然史研究的国际进展
1.1.2 自然史研究的中国进展
1.2 罕见病研究中的患者角色变迁
1.2.1 解构以患者为中心主张下的患者协作
1.2.2 自然史研究中的患者协作
2. 调研目标 & 方法
3. 调研结果
3.1 组1访谈结果
3.2 组2访谈结果
4. 讨论
5. 结论与展望
6. 附录
7. 致谢
病痛挑战基金会诚邀各方伙伴，以自然史研究为起点，基于本调查的洞察与发现，构建更完善的患者组织赋能体系，助力中国罕见病研究中的患者角色发展。
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