2023年5月6日下午，由中国社科院世界社保研究中心、北京病痛挑战公益基金会主办，东北财经大学《财经问题研究》杂志社协办的“罕见病筹资与保障机制创新闭门研讨会”顺利举办，四十余位来自相关主管部门及地方医保代表、医学专家、保障专家集聚一堂，共同探讨罕见病保障新方向。
根据《2023中国罕见病行业趋势观察报告》，截至目前，基于《第一批罕见病目录》，103种药物在中国上市，涉及47种罕见病；其中73种药物已纳入医保，涉及31种罕见病。但目录外的高值药保障仍是患者用药可及的核心痛点，目前有16种罕见病的全部治疗药物均未纳入医保，其中13种药物属于高值药，年治疗费用多为几十万到上百万。
病痛挑战基金会创始人、副理事长王奕鸥在研讨会上也分享了一个令人痛心的数据，2019年我们曾面向2万多名罕见病患者发放问卷，有10%的受访患者表示从未接受过治疗，或者之前接受过治疗，但后来停止治疗，其中的原因有超过40%以上的患者都是因为无力负担费用。为了解决罕见病群体的用药可及问题，从国家到地方上都做了大量探索，如医保目录动态调整、地方罕见病用药保障机制新探索、公益慈善力量参与罕见病多层次保障等，但仍然需要更多的制度保障和创新性探索。
随着待遇清单制度落实，多项地方罕见病待遇保障政策重新调整，部分罕见病患者用药保障面临挑战，急需在国家层面重组资源和重建替代性机制。基于此，中国社会科学院世界社保研究中心主任郑秉文教授正式提出“中华罕见病种子基金”制度创新构想，并对此做了详细阐述。
郑秉文教授提出，“罕见病种子基金”本质是通过制度套利，建立罕见病种子基金法人机构，运用借支资金进行市场化投资，形成种子基金初始资本。在此基础上，罕见病种子基金平台独立运营，自负运营成本，同时在约定年限归还国家财政和各地医保出借的本金及利息，本金出借方不会有任何损失。种子基金实际上将成为一个重要的撬动平台，吸纳各方资源，用于罕见病保障。
（“种子基金”资金流示意图）
郑秉文教授根据当前职工医疗保险基金运行和罕见病药品保障现状，测算出种子基金规模。结果表明，种子基金不仅能覆盖当前登记患者的全部年用药费用 67 亿元，而且仍有结余。2023年3月，郑秉文教授将研究成果撰写成文章《提升罕见病药品可及性的机制设计与模式选择——对设立种子基金的探讨》，并在《财经问题研究》上发表。
此次“罕见病筹资与保障机制创新闭门研讨会”上，与会专家也围绕“罕见病种子基金”进行探讨，肯定了种子基金的创新性，期待它也能带动社会资金的投入，包括一些捐赠，放大医保资金的效力。此外，专家们也从可操作性、安全性和地方经验等方面入手提供了宝贵建议。也期待这一新思路能引起更多关注和有价值的讨论，推动罕见病问题的解决。
