氯巴占，治疗难治性癫痫的精神药物，近日因一位“毒贩”母亲的故事广受热议。在国内无药、管控趋严的情况下，几万个难治性癫痫患儿家庭正面临着“断药”之困，迫在眉睫。
实际上，这是一款“老药”，诞生于1966年。对Dravet综合征、结节性硬化症、LGS综合征等罕见病群体而言，癫痫的发作次数，直接关系着患儿的生活质量与存活时间，氯巴占能有效控制癫痫、副作用相对较小，因而成为患者家庭的主要选择。在有效药物不可及、癫痫发作又与摄入营养物质直接相关的情况下，许多家庭要在孩子的饥饿与癫痫发作之间进行艰难抉择，有的不得已，只能让孩子选择饥饿。
多天来的讨论，仍然有许多问题悬而未决：
——这款1966年合成的小分子药物，为何2021年在中国依然不可及？
——如何才能让急需氯巴占的罕见病家庭，合规、安心、持续地用上氯巴占？
——在推动氯巴占合法可及之路上，患者组织可以做什么？
氯巴占的“三重身份”
从国内的实际情况来看，氯巴占具有三重属性，前两个“身份”正是最近讨论的焦点，也给事件解决带来一系列复杂的不确定性：一方面是国家严格管控的二类精神药物，长期连续服用会产生依赖性、成瘾性；另一方面，该药是多种罕见病（伴随癫痫症状）的“救命药”，较国内传统的抗癫痫药物相比，有更好的相应率和更小的副作用；此外，氯巴占还有一重属性我们不应忽视。
2017年，国家卫健委发布的第二批《鼓励研发申报儿童药品建议清单》将氯巴占纳入，明确了氯巴占的临床急需性，以及氯巴占的可及性属于儿童用药保障范畴。这就定义了氯巴占的第三个属性：儿科用药。
*见国家卫健委药物政策与基本药物制度司《关于第二批鼓励研发申报儿童药品建议清单的公示》（http://www.nhc.gov.cn/yaozs/s3578m/201705/b1fe01a5c8fc4e0983a04696ae2b753f.shtml）
作为一种被国家认可、鼓励研发的临床儿科用药，氯巴占本不应引发如此两难的困境，但现实恰恰在研发上出现了“缺席”。
罕见病领域亟待本土科研突破
氯巴占这款“老药”，在中国之所以变成“新药”，背后凸显的仍然是我们本土药械研发与创新能力不足。无论是分子结构的设计、靶蛋白结构生物学研究、药物代谢的研究、还是适应症涉及疾病的自然史研究，似乎氯巴占从诞生到上市的过程中，都没有中国的身影。除了药物本身，针对难治性癫痫的特殊医学用途配方食品，也未见本土企业。
在部分国家，对癫痫患儿的照护模式已日益完备与科学：从药物治疗进展到可穿戴设备，对单个患者的支持到对一个家庭的支持。尤其是用于癫痫监测的可穿戴设备的面世，不仅能对药效在真实世界中进行评价、也能有效减少夜间癫痫致死的发生，降低照护者的负担。
氯巴占的缺失，代表的是一整个研究方向的空白。填补这个空白，是科研团队、制药公司的工作。而如何让科研工作者和研发机构看到这些需求，认同开展研发的价值，是患者组织在科研倡导、科研支持方面可行动的方向。
氯巴占，愿“可望”通向“可及”
氯巴占在国内当前的情况可以说是“不可及而可望”，对这款药物的管控，并未把用药的大门给患者群体完全“关闭”。
一方面，是前文提到的卫健委对药物研发的鼓励，只是本土研发是满足患者需求的长远之计，而解决患者氯巴占合法可及则是当下的目标；另一方面，药监为临床特需药物的一次性进口留了明确的开口，有非常专业的具备麻醉（精神）药品进口操作经验的进口单位可支持后续的进口工作。核心问题在于，如何证明氯巴占的“临床特需”性。
对于海外购药，医疗机构的努力与支持，就成为了整个可及路径的关键要素，在这方面，借鉴北京协和医院在米托坦一次性进口上的突破性实践与经验，对氯巴占实现一次性进口，有望成为是解决患者短期用药的合法路径。
米托坦片是治疗肾上腺皮质癌的特效药物，为解决我国肾上腺皮质癌患者用药需求和保障用药安全，经过前期政策咨询、药品供应商寻找药品采购途径、临床需求调研和医院申报资料准备，在国家政府、卫生行政部门和药品监督部门等多部门近10个月的合力“破冰”下，北京协和医院探索通过一次性进口的途径，解决我国罕见病患者用药需求，并获得批准。
在这一过程中，医院的医务处、内分泌科、泌尿外科、药剂科、临床药理中心、协和科技开发公司、财务处、审计处和罕见病诊疗与保障专家委员会办公室等多方联动，共同起草《北京协和医院临时进口药品（米托坦）临床使用指南》《北京协和医院临时进口药品（米托坦）管理办法》《米托坦片患者用药知情同意书》等十余项文件，为顺利引进和患者的安全用药保驾护航。
然而，氯巴占的国家严管的精麻类药物属性，为医疗机构能否成功申报带来巨大的不确定性。医疗机构若要开展一次性进口，所要搭建的管理办法和追踪体系将会更加严格。对此，我们期待氯巴占涉及的两个保障体系，即儿童用药和罕见病用药体系，能为后续同相关机构的沟通中，带来突破与政策优势。
患者组织的行动方向：从“撬动”到“联动”
患者组织在解决氯巴占引进问题的过程中，能发挥怎样的作用？这条路径呈现为，从“撬动”到“联动”。
患者组织首先可以撬动多方资源和利益相关方，对事件保持持续关注与支持，展现患者组织在议题层面的社群优势。
同时，联动核心资源，包括有能力进行一次性进口的医疗机构等，设计和采取更明确的行动，解决患者断药的现实难题。如何做到资源的高效链接，是现阶段患者组织工作的重点。患者组织可作为解决问题的核心枢纽，将广泛的利益相关方高效的进行链接，达到更显著的正面效果。
进一步地，患者组织可持续推动本土药物研发，在政策鼓励的背景下，发现对此有动力的研发团队、机构，彼此协作，让政策的引导最终落地为切实的突破，彻底解决病友“国内无药”的局面。
撰稿/龙天伟、郭晋川、张皓宇
编辑/张皓宇
