6月13日，国家医疗保障局发布了《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案（征求意见稿）》及相关文件（以下简称《征求意见稿》），向社会公开征求意见。

除目录调整工作方案外，《征求意见稿》还包括《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整申报指南（征求意见稿）》、《谈判药品续约规则（征求意见稿）》、《非独家药品竞价规则（征求意见稿）》，2022年的医保目录调整正式拉开帷幕。

总体来看，与2021年相比，调整工作方案和申报指南在申报范围、准入规则、评审程序等方面进行了完善。其中，目录调整程序与2021年一致，分别为准备、申报（接收申报、形式审查、反馈结果）、专家评审、谈判、公布结果5个阶段。

此外，本次《征求意见稿》特别增加了申报药品摘要幻灯片要求，使申报程序愈加规范化。同时另外两份文件《谈判药品续约规则》、《非独家药品竞价规则》也是首次提出，堪称亮点，有利于国家谈判药续约程序和药品竞价的规则更加公开化、透明化，也进一步完善了我国基本医保药品目录的调整程序。

本次《征求意见稿》对罕见病也有不少积极影响——

根据此次《征求意见稿》，独家药品的认定以2022年6月30日为准。根据目录调整范围，“纳入鼓励仿制药品目录或鼓励研发申报儿童药品清单，且于2022年6月30日前，经国家药监部门批准上市的药品”及“2022年6月30日前，经国家药监部门批准上市的罕见病治疗药品”均可申报参加2022年药品目录调整。

表1：未纳入医保已在国内上市的罕见病药品（节选）

 《征求意见稿》还特别提到了儿童用药申报，深受罕见病影响的群体是儿童和青壮年，有69.9% 的罕见病在儿童期发病，有近1/3的患儿在五岁之前因无法获得有效治疗而死亡。根据病痛挑战基金会梳理统计，在《第一批罕见病目录》中公布的121种罕见病中，有113种罕见病是从儿童期开始产生影响。

提出国家谈判药的三类续约规则也是本次《征求意见稿》的亮点之一。

*重组⼈⼲扰素β-1b 2019年谈判未续约。

规则一：纳入常规目录管理

对于非独家药品和2018年谈判进入目录且连续两个协议周期未调整支付标准和支付范围的独家药品，可以纳入常规目录管理；

规则二：简易续约

对于2022年12月31日协议到期的谈判药品，满足下列条件，即可续约2年。

简易续约条件如下：

1.  独家药品；

2.  本协议期基金实际支出未超过预估值的200%；

3.  未来的预算增幅合理；

4.  市场环境未发生重大变化；

5.  不符合纳入常规目录管理的条件。

规则三：重新谈判

对于独家药品及不符合纳入常规目录管理及简易续约条件的药品，需要重新谈判。

图片来源：国家医保局《谈判药品续约规程》（征求意见稿）

根据2020年国家医保药品目录，谈判纳入的相关罕见病药品，包括依达拉奉、氘丁苯那嗪、尼达尼布、西尼莫德、芬戈莫德等谈判药，适用新公布的续约规则。

这部分内容主要针对新增纳入医保药品目录的非独家药品，而国家组织药品集中带量采购中选药品和政府定价药品除外。简而言之就是纳入常规目录的非独家药品，又尚未纳入集采的药品种类，适用这套竞价规则，其中医保支付意愿将作为该通用名药品的准入门槛。这对于非独家罕见病药（及仿制药）来说，可以通过竞价的方式进入医保。

具体规则如下：

1. 医保方组织测算专家按程序进行测算，提出医保支付意愿作为该通用名药品的准入门槛。

2. 参与申报的企业按程序提交报价。企业报价分别与医保支付意愿对比，只要有1家企业的报价不高于医保支付意愿，则该通用名药品纳入医保乙类目录，否则该通用名药品不纳入。企业报价不能高于申报截止日前2年内有效的省级最低中标价和申报时提交的市场零售价格。

3. 药品通过竞价纳入医保目录的，取各企业报价中的最 低者作为该通用名药品的支付标准。

4. 药品有多个规格的，选取临床最常用规格进行竞价。竞价成功后，其他规格支付标准原则上按照差比价规则确定。

5. 药品通过竞价纳入医保目录的，凡参与报价的企业均需承诺在竞价有效期内，向全国医保定点医药机构供应该药品的价格不高于参与竞价时的报价。

6. 竞价不影响该药品通用名被纳入国家集中带量采购或政府定价范围。集中采购中选或政府定价的，按照有关规定确定支付标准。

7.竞价结果有效期暂定为2年。

以上就是本次《征求意见稿》与罕见病相关的内容，2022年，又会有哪些罕见病药品纳入医保，让我们拭目以待！