2023年3月25日下午3点，北京病痛挑战公益基金会和福建省医学会罕见病分会、福建医科大学附属第一医院联合举办的“‘普惠性补充商业健康保险参与罕见病多层次保障’区域研讨会——福建罕见病多层次保障探索路径及选择”在福州圆满举办，来自医保、商保、慈善、企业各方代表汇聚一堂，畅所欲言，共话罕见病支付保障问题解决之道。

此次研讨会由病痛挑战基金会信息研究总监郭晋川主持。首先，由福建医科大学神经科学研究院副院长王柠教授代表主办方向参会嘉宾致欢迎辞。王柠教授在致辞中提到了罕见病在中国的治疗现状及挑战。随着医学和生物科学技术的快速发展，社会对罕见病的认识和诊断有了很大的提高，但是罕见病的知晓率和诊断率仍然相对较低，治疗手段有限。福建医科大学作为福建省罕见病协作网络的牵头单位，已经建立罕见病分会和联盟，致力于推动全省罕见病的临床服务同质化和诊疗能力提升。国家也在推动完善罕见病用药保障政策，但是超高值的罕见病药物的可及性仍是治疗的一大难题。因此，需要探索建立罕见病的用药保障机制，整合临床医疗保障以及社会救助、慈善帮扶的资源，实施综合保障，共同探讨福建省的解决方案，切实解决病人的用药难题。

接下来，由福建省医疗保障局原局长、福建省医保研究院赖诗卿院长致辞。赖诗卿院长长期关注罕见病用药保障的问题，对如何构建罕见病多层次保障颇有研究。赖诗卿院长在致辞中提出，自2018年国家卫健委发布罕见病目录以来，国家部委层面一直在推动罕见病保障工作。为了构建多层次、多元供给的罕见病保障体系，中央政府也出台了相关政策文件。福建省在完善罕见病综合保障方面取得了积极成效，通过多种保障方式为罕见病患者提供救助和保障。然而，目前还存在四个问题需要解决：一是基本医保与昂贵的罕见病药品价格之间的矛盾，创新保障形式亟待讨论；二是医疗救助的兑现与罕见病患者的普惠要求之间的矛盾；三是商业保险与罕见病特点的矛盾；四是各个制度之间衔接不足，存在信息壁垒。

因此，赖院长提出了四个建议：将罕见病保障纳入健康中国建设的专项活动，并制定全链条的筛查、诊断、治疗、康复和教育计划；利用国家的保障手段，将所有罕见病患者纳入基本医保保障范围，并发挥基本医保的主体作用；发挥商业保险的补充作用，创造多层次的医疗保障体系，并优化商业保险产品的设计；建立监督监管系统，确保商保和医保可以协同监管。福建省也在支持商业保险的发展，并推动个人账户的支付和在线理赔。

在主旨发言环节，山东大学健康偏好研究中心主任的李顺平教授分享了他对山东省普惠性补充商业健康保险参与罕见病多层次保障的研究成果。研究发现山东省定制型商保制定了罕见病特药目录，保障水平较高，但实际获得理赔的罕见病患者总数较少，原因主要有以下四点：第一罕见病本身就难诊难治，潜在的患病人群还没有诊断出来；第二罕见病治疗费用高，而且可能没有药，患者存在放弃治疗的可能性；第三是居民医保、大病保险都是先行报销部分医疗费用；第四是医疗资源配置不均衡，患者异地就医，商保报销比例降低。

接下来，研究明确了不同利益相关者的诉求和行为，并发现定制型商保主要存在两大问题。最后，研究提出了关于如何解决罕见病患者医疗费用问题的思路，包括通过定制型商保等六大保障主体提高罕见病患者保障，制定商保罕见病药品目录等。李教授研究的创新之处在于引入全面覆盖健康的理论，评估定制型商保对罕见病保障的实际效果，并参考利益相关者的理论分析各个利益相关者的诉求。

来自泰康养老保险股份有限公司厦门分公司健康险部的施俊雄先生向参会嘉宾分享了厦门在城市定制型商业保险（惠厦保）在参与罕见病医疗保障工作中的尝试。惠厦保是厦门市政府支持的城市定制型商业保险项目，该产品由政府指导，支持医保的各项支付，同时有相应财政资金的捐赠。这个项目从一开始就有很强的公益性。在罕见病群体的医疗保障层面，惠厦保的产品责任的设计之初就有针对特殊药品的责任，罕见病患者、有既往症的患者不降低报销比例，是一款“罕见病友好型”普惠保险。目前，惠厦保已经启动了新一年的特药遴选工作，并与药企进行谈判，以纳入合适的药品到保险计划中。施俊雄先生还提到，今年有更多保险公司加入该项目，一起为厦门的患者提供更好的保障。

进入圆桌讨论环节，来自南开大学卫生经济与医疗保障研究中心的朱铭来教授，来自福建省福州儿童医院的张帆院长，来自福建医科大学附属福州儿童医院内分泌遗传代谢科的陈瑞敏主任，来自赛诺菲公共事务与市场准入的南中国区高级总监徐浩先生，以及北海康成市场准入部的负责人杨洋女士就如何提升普惠险在罕见病多层次保障中的质效，以及利益相关方如何参与普惠险产品优化过程展开了讨论。

来自南开大学卫生经济与医疗保障研究中心的朱铭来教授从技术层面、可持续性、特殊人群的医疗保障等几个方面讨论了惠民保产品在罕见病医疗保障的作用。在技术层面，朱铭来教授提到惠厦保和基本医保之间政策的衔接需要有一个有效的衔接机制。在惠民保产品的可持续性方面，朱铭来教授指出了普惠险面临在赔付率过高不可持续和赔付率过低群众获得感不足之间平衡的问题，认为可获得感可以通过当年度赔付率的调整来提升。在特殊人群的医疗保障方面，朱铭来教授提到了罕见病的问题，认为可以通过商业管理产品来提供更好的保障，这对儿童罕见病的人群尤其有价值。

福建省福州儿童医院张帆院长关注到了普惠型商业健康保险对罕见病患者的重要性。他指出，罕见病治疗中需要更多的创新药，但由于产量较低，导致药价高昂，给患者和家庭带来了沉重的负担。此外，治疗罕见病的手术也存在风险，普惠型商业健康保险可以为患者提供多层次的保障，减轻其负担。张帆院长表示以后将会向员工、医务人员、病人和家属宣传这类保险方案，希望随着这些产品的不断开发，更多的病人、更多的罕见病人能够受益。

福建医科大学附属福州儿童医院内分泌遗传代谢科主任陈瑞敏讲述了临床一线工作中关于罕见病所面临的主要问题。根据医院针对罕见病患者的调研结果显示，患者最大的问题是无药可用和药物负担过重，这是一个共性问题。虽然罕见病患者数量较小，但药物价格很高，给家庭经济带来了沉重负担。调研中，一些家长提出了扩大特病保险范围的建议，以及对门诊药品的报销比例进行改善。

赛诺菲公共事务与市场准入南中国区高级总监徐浩先生提到由于罕见病患者数量较少，有很多罕见病药物还不能纳入医保。赛诺菲也在各地探索将罕见病治疗药物纳入普惠险的特药目录内，通过共济的方式让这些患者能够享受到保障。他们希望普惠险产品能够从有基础数据或者完全可控的罕见病患者做起，逐步扩大病种及药品的保障范围。企业非常愿意在缩短患者用药“最后一公里”上作出自己的一部分贡献。

北海康成制药有限公司市场准入部负责人杨洋向嘉宾分享了北海康成在罕见病领域的产品研发和参与普惠险的工作进展。北海康成引进上市的黏多糖贮积症II型产品已经被纳入到惠厦保和惠民保两款保险的特药目录中。杨洋女士非常关注惠民保对罕见病群体医疗保障的可持续性；她认为从医院和药店打通双通道的模式，进行一站式报销，能够更好地保障患者用药的可持续性；她也希望能够利用北海康成自身的平台向患者提供更精细的服务。

会议的下半场聚焦公益慈善力量参与罕见病多层次保障的主题。首先，病痛挑战基金会工作人员木子贞和张华从基金会的角度分享了民间组织如何更好地回应罕见病患者的用药可及问题。

木子贞分享了一位罕见病患者的实际案例，介绍了其治疗过程和费用支出情况，并呼吁社会关注罕见病患者的用药困境和多层次需求。很多患者因为昂贵的医疗费用选择放弃治疗，基于此，病痛挑战基金会于2018年发起了罕见病医疗援助工程，该项目提供资金支持、医疗资源转接、最新药物进展等全方位支持。截至2023年2月底，罕见病医疗援助工程共援助患者超2,460人次，累计拨付善款超过2,950万元，覆盖全国30个省市自治区，涉及病种77个。福建地区涉及27个病种的罕见病患者，已有163人次登记在册，其中43人次来自福州市。多方共付探索模式已在多地推行，以联合慈善、企业、保险等力量提供援助资金助力患者实现用药的最后一公里。

病痛挑战基金会在解决罕见病问题上进行了多年的探索，总结出一套罕见病综合服务体系，张华也对此进行了介绍。病友们在面对罕见病的诊断、治疗、社会融入等方面的问题时，需要有人或组织提供支持和沟通，病痛挑战基金会发起了罕见病综合服务行动，通过派驻医务社工进驻罕见病地区诊疗中心，打造罕见病患者的关爱之家，使得罕见病患者可以就近得到最好的医疗资源、信息资源和救助资源。她还通过介绍服务过程中遇到的一个罕见病患儿的案例，详细阐述了医务社工的协作和服务流程，并展示了广州市妇女儿童医疗中心在罕见病医务社工服务方面所做的工作和服务体系。

福建省助困公益协会的林斌副会长分享了他刚刚做完的一个肝移植的患儿救助案例，并介绍了福建省助困公益协会的具体情况和相关工作。协会救助的病种包括白血病、地中海贫血、器官移植、先心、唇腭裂、癫痫等，同时也提供医务社工项目、病房教室项目和儿童的临终关怀项目等服务。他还提出了机构目前面临的一些挑战和建议，包括需要本地公益慈善力量参与罕见病的救助，建议医院、资方、慈善组织联合成立地方的专项基金；缺乏医务社工服务场地、资金支持等问题，需要政府和慈善组织提供更多的支持；还列举了重大疾病患者心理和生活方面的需求，希望能提供更全面的支持。

下半场的圆桌讨论环中，福建省慈善总会资金筹募管理部副部长张旭丽和福建医科大学附属第一医院康复科主任倪隽，就公益慈善力量保障罕见病的优势及痛点，以及公益慈善力量能否解决地方罕见病高值药的用药保障发表了自己的观点。

张旭丽女士分享了自己二十多年的慈善工作中收获的一些经验和思考。她认为目前参与疾病救助的公益慈善组织中缺乏专业的医疗知识，因此需要更专业的社会组织来协助解决罕见病或其他大病救助的问题，但是这类社会组织的登记注册也存在一定门槛。政府需要牵头整合资源，包括设立专项资金和搭建多方合作平台，以推动罕见病、重特大疾病领域的发展。

倪隽主任提出了在福建推出日间看护病房的想法。她强调康复的重要性，认为康复是投资而非消费，通过康复治疗可以让病人产生更多的社会生产力资源。她还谈到了罕见病的诊治难度、致残率高以及因病致贫等问题，认为国家应该对康复治疗给予支持。她建议可以以“政府出资1/3，患者自己承担1/3，商业保险承担1/3”的方式来推广日间看护病房，以帮助更多病人得到康复治疗。

最后，病痛挑战基金会创始人、副理事长王奕鸥对会议进行了总结。罕见病群体面临着诊断难、治疗难、用药难等诸多挑战，病痛挑战基金会一直坚持以病友为中心，努力为罕见病病友提供全方位的解决方案，在这个过程中，政府、商业机构、慈善组织等都可以成为重要的合作伙伴，大家一起解决罕见病患者面临的挑战。福建省的罕见病工作已经有了很好的基础，希望未来商业险能发挥一定价值，让福建省罕见病患者拥有更好的保障待遇。王奕鸥还提到除用药外，罕见病家庭还有康复和护理方面的需求，照护者常常被忽视，未来希望政府和商业险能够更多关注这方面的需求，建设更好的罕见病的医疗保障体系。

至此，“‘普惠性补充商业健康保险参与罕见病多层次保障’区域研讨会——福建罕见病多层次保障探索路径及选择”圆满结束。希望更多的社会主体参与到罕见病多层次保障体系建设当中，大家勠力同心，一同点亮罕见生命的不凡色彩，让爱不罕见！