如今，罕见病患者组织已成为患者与政府机关、医疗机构等沟通的重要桥梁，在为国家建言献策、服务管理患者健康等方面发挥着重要角色。这迫切需要患者组织深刻洞察卫生健康、医疗保障、药品监管政策的决策者视角与思维，学习如何面向决策者更合规、高效地开展政策倡导，最终成为各级党委政府的“好伙伴”“好智囊”，从而不断完善罕见病患者的权益保障。

基于此，病痛挑战基金会与“健康国策2050”学术平台（原“健康智荟”）联合发起“罕见病卫生与医保政策及合规倡导培训会”，于10月9日至10日圆满举办。两天里，卫生健康、医疗保障领域的政策专家、法律专家担任公益导师，向30余家全国各地罕见病患者组织负责人、核心骨干进行政策宣讲、普法教育、实战演练，并与学员深度互动。

会后，病痛挑战基金会与“健康国策2050”学术平台主办了“罕见病患者组织规范化治理闭门座谈会”，来自国家卫健委、国家发改委有关司局的部分领导，与罕见病组织代表进行座谈，倾听全国各地代表性患者组织负责人的病况说明与需求建议，肯定了依法依规运营、服务成果良好的各级各类患者组织在服务国家战略与患者群体方面的做出的积极贡献，寄语其携手各方为“健康中国”战略的贯彻落实而不懈努力。

10月9日的欢迎致辞中，主办方代表病痛挑战基金会创始人王奕鸥，和价值医疗顾问专家委员会秘书长、“健康国策2050”学术平台总编辑梁嘉琳，向到会支持罕见病组织发展的各位公益导师深表感谢。梁嘉琳畅想了“病有所医、医有所药、药有所保”前景。王奕鸥在表达感谢的同时，期待参会患者组织可以多多学习合规开展政策倡导的策略与方法，也期待与会专家可以借此机会了解广大罕见病患者群体的生存现状，了解罕见病患者组织的发展情况，与广大患者组织携手带来更多积极改变。

“大师课”：详解政策法律 洞察决策思维

在“大师课”阶段，国家卫生健康委体制改革司原司长、清华大学健康中国研究院院长梁万年，首先带来讲座《“健康中国”战略：前瞻与落地》，围绕2016年中央颁布的《“健康中国2030”规划纲要》，为大家详细梳理“健康中国”战略的出台背景、内涵、具体政策与落地措施，特别是围绕医学人才培养、基层医疗体系建设、医保改革等罕见病患者相关痛点进行答疑解惑。

梁院长对广大患者组织的成长寄予厚望，实现“健康中国”战略目标，“患者组织未必仅仅是补充、辅助的角色，到了一定的发展阶段，很可能就是骨干，至少也是重要的组成部分。”他希望，罕见病组织和政策研究专家、医务人员等不断推进合作，为“健康中国”战略不断提供解决方案。

国家卫生健康委法律咨询专家、中国卫生法学会副会长郑雪倩，讲授了《卫生健康相关法律法规与行政性规章普法课》课程。她主要围绕《药品管理法》《医师法》中用药、诊疗方面的法条，向大家进行了解读。

罕见病群体经常面临着“国外有药、国内无药”、“国内有药但疾病不在适应症内”等用药难问题，郑老师结合多个热点法律案例，剖析相关法律法规修订后的影响，特别是《医师法》第26条、第29条关于医生开展临床试验、临床研究的相关规定，指出医生开展创新性治疗可遵循的原则、路径，为饱受“无药之苦”的罕见病患者组织指明了方向。期间，学员就“超适应症用药”等诸多问题与郑老师热烈交流。

中国政法大学法与经济研究中心教授、参与“医疗保障法”起草的咨询专家张卿，讲授了《医疗保障相关重点法律问题分析》课程，介绍我国由《社会保险法》《基本医疗卫生与健康促进法》《医疗保障基金使用监督管理条例》构建起的医保法律体系，并对出台了征求意见稿的“医疗保障法”进行了正面的学术解读。

张教授分享了多个与打击欺诈骗保、定点机构管理相关的监管案例，通过不同具体情形下的不同判决结果，梳理了目前医疗保障体系的基本规则、决策逻辑，对患者（组织）如何依法保障自身权益提出建议。

国家卫生健康委卫生发展研究中心名誉主任、中国卫生经济学会副会长兼秘书长张振忠教授，讲授了《支付制度与公立医院改革》课程。他从我国的医疗体系发展沿革，阐释了2009年以来新一轮医改的多重背景与重磅政策，特别是近年来医疗、医保控费政策的决策逻辑。

张教授积极肯定了包括DRG（疾病诊断相关分组）模式在内的支付制度改革，及其对新阶段医改的撬动作用。他最后强调，一定要坚持实事求是、具体问题具体分析的原则，坚持“实践是检验真理的唯一标准”，对患者组织开展医生医院合作、推进多层次保障提供了可行建议。

“实战演练”：梳理倡导策略 讲授实用技能

在“实战演练”阶段，价值医疗顾问专家委员会秘书长、“健康国策2050”学术平台总编辑梁嘉琳讲授了《罕见病公共政策洞察与倡导（患者组织版）》三小时课程。围绕政务洞察、政务倡导、政务合作等业界三大刚需，他结合“健康治理”相关课题，从国家治理体系的高度，围绕治理要素、治理动机、治理周期、治理策略、治理工具等不同层面进行剖析，并对患者组织开展有关学术研究、公益传播、政务沟通提出了翔实建议。

梁老师深情回顾了中国患者倡导事业的历程，高度认可患者参与医疗事务与公共政策的必要性、可行性。他强调，患者组织要消除公众特别是决策者的误解偏见，塑造新时代“中国好患者”与“治理好伙伴”，改善政社关系，凝结医患合力，共同对抗病魔，捍卫人民健康。

同期，政协系统有关专家讲授了《政协提案写作》课程，围绕政协提案工作的历史沿革、提案特别是重点提案的工作流程、提案行文写作规范等几个方面，结合国民经济社会各领域的里程碑式提案，进行深入浅出的讲解，并对近年来医疗、医药类代表性提案及有关部委复文进行专业点评。该课程对患者组织联合各级人大代表、政协委员开展“两会”期间的政策倡导工作提出了“内部人”的铮铮建言。

通用技术集团机床工程研究院办公室副主任李学文讲授了《应用公文写作实践》课程，从公文的类别与作用、写作要求、主要结构、常用公文写作、写作提升方法等方面进行了细致剖析，结合一篇篇正反面的公文写作样文，助力提升患者组织向有关党政机关报送建言材料的文本专业性。对于增强公文写作能力，李老师建议“多看”“多学”“多写”，从“广”“精”“研”的角度扩大阅读量。