自2018年《第一批罕见病目录》公布以来，我国罕见病的立法进入了快车道，有近50部的政策和法律涉及罕见病相关问题。但尽管如此，我国目前仍没有一部专门的罕见病法律。当我们在讨论罕见病立法的时候，应该以怎样的立足点，基于怎样的价值考量，又应当回应哪些罕见病重要问题，极大的考验立法者的智慧和信心。

在论坛一中，南开大学法学院院长宋华琳分析了包括《宪法》在内的多部我国已颁布或正在制定的法律制度，发现在基本权利、健康促进，到药品和医疗器械，医疗保障等方面，均有相应法律条款能够适用于罕见病领域，但缺少罕见病统一立法。如何从法律体系层面保障罕见病群体的健康权益，他从罕见病统一立法、明确立法目的、明确罕见病的定义、完善罕见病目录制度、细化罕见病用药审评机制、临床急需罕见病药物的进口、拓展性同情用药、完善罕见病医疗保障体系、建立罕见病诊断与治疗网络、培育成熟的罕见病患者组织十个方面对罕见病法律制度建构进行了展望。

中国医学科学院医学信息研究所医疗卫生法制研究室主任曹艳林从党的政策和法律的关系演变入手，探讨了我国卫生法的立法演进过程。在医疗卫生制度改革立法的过程中有两种路径：一个是综合性的立法，以《基本医疗卫生健康促进法》为例；另一个是专门的立法，以《疫苗管理法》为例。医疗卫生制度改革给罕见病提供了非常好的立法的借鉴。曹艳林认为，制定综合的《罕见病防治法》或《罕见病医疗保障法》在难度上是最大的，却确实是能真正解决问题的，解决问题效果最好。就目前而言，所有的罕见病立法都还没有纳入任何类型的立法计划；现在要做的第一步是争取将罕见病相关纳入相应的立法计划。

清华大学当代中国研究中心教授李楯提出法律的制定，要合于法治理念，法律制定一条，就要实施一条。法不是越多越好，应当充分的论争辩驳，尽可能地倾听各种不同意见，协调、衡平不同人群的利益和主张，在利益相关方充分参与的前提下，谨慎立法。“差若豪厘，谬以千里”，我国应设立什么样的罕见病制度，需要认真对待，也需要智慧。在罕见病立法前，需要回答以下几个问题：

1.立法中，罕见病，及相关少数人群权益的提出，是在常见病，及一般的（大多数人的）医疗保障解决之前、之后，还是同时？

2. 有关罕见病出生缺陷干预中的婚检、产检、新生儿筛查，及治疗等相关制度的设定是否首先考虑当事人的意见？

3. 立法，首先是着眼于保护患者权益，还是首先考虑便于卫生行政管理机关的管理？

4. 如何处理国家财政支撑的医学研究、医疗保障在公民间的为利益均衡所制约的公正？

5. 如何处理好所谓“罕见病防治难题”的“中国模式”与人类发展之间的关系？

清华大学卫健学院助理教授张怡就《健康权的核心价值及罕见病患者的健康权》展开分享。罕见病的诊疗是目前全人类面临的最大的医学挑战，这已经成为一个全球共识。作为罕见病立法的核心价值，无论是我国签署的各项国际权利公约，还是我国的宪法、法律中都明确提出我国的每位公民都享有健康权。健康权包含消极和积极权利两部分：积极权利是指个人应该享有的预防治疗和控制疾病的权利——这意味着，我们国家和政府应当在维护罕见病患者健康权的过程中通过发展健康事业、提供人人享有的基本医疗服务和公共卫生服务等方式起到积极主导作用。期待可以尽快系统建构罕见病防治法律体系，优化罕见病药物的研发、生产、流通和使用机制，完善医疗卫生服务和医疗保障体系，引导社会参与，推动我国罕见病卫生事业的不断发展。

武汉大学法学院教授张万洪分享了我们国家残障社群在参与立法过程中的四种方式：第一，扩大关键个案影响力，使群体需求进入立法者的视野；第二，与受邀参与立法的专家合作，在法律起草阶段加入群体视角意见；第三，抓住两会等立法契机游说相关方提交议案；第四，在法律草案公开征求意见期间积极参与反馈。总之，社群可以通过关注立法和修法计划，抓住立法修法的重要契机，善用国际公约，多渠道多方式反映意见，撰写研究报告增强说服力等方式积极参与推动立法的进程，具体实践中展现权益保护的核心价值。

北京病痛挑战公益基金会信息研究总监郭晋川提出罕见病患者不单单是传统意义上的病人，也是在罕见病领域推动罕见病问题解决的核心角色。通过患者和患者组织的参与努力，患者由被动的问题面对者成为主动的解决路径提供者，引导者。患者和患者组织参与推动政策和立法在其他国家并不鲜见，这些他国的成熟经验也激励者整个我国的罕见病社区。

从我国患者的参与维度进行考察发现，目前患者群体关注的核心问题是用药和保障问题。如何通过国家战略去回应这些现实需求？如何通过社会价值去重新认识罕见病患者保障的公共意义？如何把罕见病单纯的疾病治疗问题，上升为公共卫生与健康问题？核心在于看到解决罕见病问题更多的社会价值。从短期目标和长期目标来看，期待通过专门的药物法律或者是权益保障法律去回应患者全生命周期的多层次全方位需求。

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