罕见病药物的社会价值，如权利视角、社会公平、未满足的需求等维度，是罕见病药品价值的重要组成部分，在国内的罕见病药品价值评估中则较少被提及。此外，现阶段的罕见病药物的价值评价中，缺乏对罕见病的自然病史、流行病学、临床疗效和成本等数据的完整把握，较难得到具有成本-效果分析的结果，这也对传统方法评估罕见病药品价值带来挑战。

可喜的是，我国药物经济学领域有越来越多的专家学者为解决以上罕见病药物经济学评价中的痛点做出了不懈努力。为此，在罕见病合作交流会上我们开设【从多元到共建】罕见病药物经济学与创新价值评估体系论坛。点击下方视频即可回顾论坛精彩瞬间：

天津大学教授、中国药学会药物经济学专委会副主任委员吴晶教授从阈值设定的来由说起，当探讨一项医疗技术（药品价值），希望最大化患者的健康产出，最小化花费的医疗成本时，药物经济学就使得这个定量化测量得以落地实现，并且可行。吴晶教授还对全球15个国家和地区的ICER阈值设定进行介绍，并且引出我国学者从“伤残调整生命年”、“统计生命价值法”、“意愿支付法”对国内阈值设定的研究探讨，分别为0.3，1.45，1.75倍人均GDP。然而，各国在公平的视角下，对阈值也会进行一定的调整。在吴晶教授介绍的15个国家和地区中，有13个国家和地区会对阈值进行调整。这些调整阈值的国家，他们的一般考量因素主要是4个维度：疾病的严重程度，罕见病或超罕疾病，可替代方案，及公平性。最后，吴晶教授提出，根据罕见病的特点，可以被纳入到疾病严重程度更高、罕见、缺少可替代治疗方案、患者可产生的健康获益较大的行业，这个范围内的药品从公平性上来讲，可以适当考虑提高成本效果决策阈值。这个阈值的调整如何避免争议，就需要在国内进行更多的基础研究。

从1983年美国的《孤儿药法案》颁布以来，FDA每年认定的孤儿药数量有几百种，孤儿药的认定呈现明显的上升趋势。对于普通药物的价值评估，国内外已经有较为成熟的模式，然而对于孤儿药面临的评估结果的不确定性，不仅是普通药品考虑的安全有效、经济创新，还要考虑社会的公平与伦理等等，所以孤儿药多维度评价是未来发展的趋势。

山东大学教授、博士生导师，山东大学健康偏好研究中心主任李顺平引用ISPOR提出的医药卫生领域价值要素框架图，其中包括12个核心要素。除了罕见病药品最重要的临床价值、安全和有效的维度、经济学维度（包括ICER值）外，社会经济维度，把社会劳动力损失考虑进去，当考虑社会经济成本的时候，是否会改变罕见病药经评价的结果？李教授通过既有的研究来看，在罕见病的经济评估当中，基于社会经济视角下，并不影响研究的结论。研究表明，罕见病患者早期的干预、治疗带来的社会经济价值是巨大的。李教授最后着重探讨了评价的公平性维度，对于罕见病诊疗保障而言，如何看待公平和平等，值得关注。尽管了解到多维度评价的重要性和价值，但其还处于起步期，仍然需要我们继续完善和探索。

国家罕见病诊疗与保障专家委员会委员刘军帅的分享着重于资源如何分配。关于罕见病药品定价和支付，目前我们所遇到的挑战是系统性的挑战。罕见病药品定价，既要尊重价格规律，也要符合治理逻辑。然而，目前我国的药品价格体系存在合理性的缺陷。药价的形成属于市场经济现象，但是药价的治理是政治经济现象，两者之间逻辑存在差异，不能混为一谈。高值药定价，既有最初一公里，也有最后一公里的问题。高值罕见病用药定价不适合纯粹经济性及简单财务性的价值考量。医保体系未来对高值药价格治理的改革，不仅仅是一个价值问题。在刘军帅委员看来，创新药价格体系建设的根本就是分权、分价的过程。目前的当务之急是要把价格体系打造出来，在每一个环节都留出参与空间，在实践当中慢慢去磨合最终形成合理的罕见病高值药定价机制。

四川大学华西药学院药事管理学教授，药物政策 与药事经济学研究中心主任胡明教授对MCDA（多准则决策）做了细致的讨论。胡教授的分析主要围绕两点进行：一是基于多准则决策分析来构建罕见病用药的价值评估方法具有可行性，而且MCDA可以对不同种类的罕见病药同时进入医保纳入优先等级的评价，但是罕见病药和其他药品相比，是否有一个更广意义上的价值评估框架，仍然需要探索。二是一定程度上可以辅助决策，尤其是定量的框架。但是这种情况下，专家对定量框架的评分要更慎重。

罕见病药在基本医保保基本的前提下，始终无法覆盖全部的罕见病，未来越来越多的罕见病用药需求还是要探索多层次保障。胡明教授认为，虽然现在仍然是ICER加预算影响分析，实际上评价过程已经尽量整合了非定量多维度因素在里面，比如要考虑药品疗效、疾病严重程度等等，只是没有定量化而已。所以这种情况下，MCDA并非必须。但是MCDA可以用在其他的医保准入，比如普惠险的药品准入，或者是一些基金的保障等等，通过一些具体实践场景，期待未来看到MCDA在基本医保准入过程中的实际运用。

复旦大学公共卫生学院副教授，卫生经济学教研室副主任胡敏提出在推动和实现共同富裕道路上，社会保障是一个非常关键的制度性安排，然而，要实现保障功能非常关键是要增强医疗保障的公平性、协调性和可持续性。胡教授用多发性硬化作为实例在患者用药情况、卫生服务利用水平和疾病经济负担在不同社会经济水平下呈现差异化分布展开分析。在胡教授看来，即使药品准入以后，对药品本身的利用会发生什么样的改变，对于整体卫生服务的利用水平，以及总体的经济负担甚至是社会层面的经济负担，也应该要加以更多的关注。同时，案例的分析结论一方面说明医保准入确实促进了整个药品总体的可及性，但也可能带来一些反向公平的问题，所以对这个我们需要开展一些细致的分析。

最后，胡教授提到，公平可及和群众受益是中国深化医改、完善基本医疗保障体系的重要目标。在目前的决策当中，需要进一步强化对公平性的关注。在进行药品准入时，应在经济性、可负担性、公平性等方面加以权衡。然而，公平性问题非常复杂，应进行实证分析，探索政策等各方面原因，使得共同富裕的目标在整个人群当中得以实现。

北京病痛挑战公益基金会行业发展研究中心研究员黄正伟就《罕见病孤儿药医保准入的社会价值评估》展开分享。社会价值是考虑卫生系统所提供医疗服务的性质和范围所体现的道德原则、偏好、文化和愿景相关的因素。罕见病往往缺乏基础数据，而且人数有限，特别是50%以上的罕见病患者是儿童患者，难以开展RCT（randomized control trial）研究，同时因缺乏经过验证的生物标志物或临床终点的指标在疗效的评估中会导致很多困难。并且由于缺乏对罕见病病程、疾病自然史的了解，在卫生技术评估中很难对罕见病药品的长期疗效和成本进行估计。如果医保准入仅仅采用支付阈值，不仅无法体现罕见病药品的社会价值，也很难得到成本效果分析的结果。罕见病药品准入还有一些比较难以量化的维度需要考虑，包括药品的创新性、社会伦理和公平正义、未满足的治疗需求和社会福利性质，以及重要社会伦理，包括救援原则、权利视角和不放弃的道德义务等。

最后，作为患者组织如何在卫生技术评估和医保准入发挥作用，黄正伟先生也尝试给出答案：例如担任卫生技术的评估委员会和工作组员，识别卫生技术评估的潜在主题，识别卫生技术报告的潜在目标群体，及为卫生技术的应用提供建议等。

论坛最后由刘军帅委员主持圆桌讨论，包括前述专家及北京正宇粘多糖罕见病关爱中心主任郑芋女士一起参与讨论，如何看待罕见病药品评估的社会因素。

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